NOS ACTIONS
Le financement des projets scientifiques
Nos appels à projets (AAPs)
La Fondation Maladies Rares soutient une recherche d’excellence pour comprendre les causes et les mécanismes physiopathologiques des maladies rares, développer de nouveaux traitements, et améliorer le parcours de vie des personnes malades.
La Fondation mène une politique scientifique active et lance 4 à 6 appels à projets par an. Elle offre aux équipes de recherche lauréates un financement, un accès à des technologies innovantes telles que le séquençage de nouvelle génération (exomes, génomes entiers et nouvelles technologies d’intérêt dans ce domaine), le développement de modèles animaux, le criblage à haut débit de molécules présentant un potentiel thérapeutique. Les expertises sur ces nouvelles technologies sont apportées par des plateformes technologiques spécialisées.
Un registre des projets lauréats depuis 2012 est accessible
Les appels à projets en cours
APPEL À PROJETS
Appel à projets « Identify therapeutic molecules for rare diseases »
Lancement de son appel à projets 2025 pour identifier des molécules thérapeutiques afin de mettre au point de nouveaux traitements pour les patients atteints de maladies rares. Cet appel d’offres soutiendra :
– Les projets basés sur une approche de criblage à haut contenu/à haut débit (HCS/HTS) utilisant des bibliothèques de composés, en vue de la découverte de molécules actives appelées « hits » ayant un potentiel thérapeutique ;
– Les projets basés sur un criblage mécanistique in vitro axé sur un nombre réduit de voies de signalisation spécifiques afin d’affiner l’implication des molécules ciblées précédemment identifiées par un criblage plus large ;
– Les projets basés sur le processus « hit to lead » en vue de l’optimisation des composés préidentifiés pour approcher les caractéristiques d’un médicament.
Budget maximum par projet : 40 000 €
Date limite de soumission 04/09/2025, 17h (heure de Paris).
APPEL À PROJETS CONJOINT
Appel à projets AMARAPE – « Maladies rares du péritoine »
En raison des spécificités du domaine des maladies rares, l’Association AMARAPE et la Fondation Maladies Rares (FMR) ont convenu d’un partenariat afin de soutenir et de stimuler la recherche fondamentale, translationnelle et clinique sur les maladies rares du péritoine. Toutes les disciplines biomédicales et Sciences humaines et sociales sont éligibles à cet appel à projets.
Max budget : 30 000 €
Max duration : 24 mois
Date limite de soumission 11/09/2025, 17h (heure de Paris).
Nous attirons votre attention sur la nécessité de créer un compte sur la plateforme de candidature avant toute soumission.
APPEL À PROJETS CONJOINT
Appel à projets K20 – « Heterotopic calcifications and ossifications in inactivating PTH/PTHrP/Gsa/AMPc/PKA Signaling Disorders (iPPSD) »
En raison des spécificités du domaine des maladies rares, l’Association K20 et la Fondation Maladies Rares (FMR) ont convenu d’un partenariat afin de soutenir et de stimuler la recherche fondamentale, translationnelle et clinique sur les calcifications et ossifications heterotopiques dues à l’inactivation de la voie de signalisation PTH/PTHrP/Gsa/AMPc/PKA (iPPSD). Toutes les disciplines biomédicales sont éligibles à cet appel à projets.
Max budget : 50 000 €
Max duration : 24 mois
Date limite de soumission 17/07/2025, 17h (heure de Paris).
APPEL À PROJETS CONJOINT
Appel à projets ALBI France – « LPAC – Low Phospholipid Associated Lithiasis »
Due to the specificities of the field of rare diseases, the ALBI France Association and the Fondation Maladies Rares have agreed on a partnership to support and stimulate research on LPAC.
Max budget : 30 000 €
Max duration : 24 mois
Deadline September 11th, 2025, 5pm (Paris time).
APPEL À PROJETS EN PARTENARIAT
Appel à Projets « Innovative approaches to resolve the diagnostic impasse in rare diseases with developmental abnormalities » avec AnDDI-Rares
Pour la première fois, la Filière de Santé AnDDI-Rares et la Fondation Maladies Rares lancent un appel à projets visant à surmonter l’impasse diagnostique dans les maladies rares présentant des anomalies du développement.
Deux types de projets sont éligibles pour cet appel : les projets de recherche en biologie (projets de laboratoire humide) et les projets de recherche en bioinformatique (projets de laboratoire sec).
Les projets doivent se concentrer sur au moins l’un des domaines suivants :
- Le développement de nouvelles méthodes de bioinformatique pour l’identification et l’interprétation des variants génomiques,
- L’exploitation de technologies innovantes (séquençage à longue lecture, RNA-seq, méthylome, etc.),
- L’analyse de cohortes pour détecter des signatures génomiques prédictives,
- Le développement d’outils fonctionnels in vivo et in vitro pour étudier les effets des variations génétiques,
- L’étude des interactions géniques et des mécanismes de régulation impliqués dans les pathologies avec anomalies du développement.
Durée du projet : 24 mois max
Financement : 25 k€
Date limite : 10 juillet 2025, 17h (heure de Paris)
BOURSE DE RECHERCHE EN PARTENARIAT
Bourse de recherche « Amélioration de la qualité de vie des patients atteints de drépanocytose ou de β-thalassémie » avec Novo Nordisk et MCGRE
La Fondation Maladies Rares et la Filière de Santé Maladies Rares MCGRE se sont de nouveau associées autour du soutien financier de Novo Nordisk et proposent une bourse de recherche en Sciences Humaines et Sociales (SHS) pour soutenir un projet de recherche visant à l’amélioration du parcours de vie des patients atteints de drépanocytose ou de β-thalassémie
Le projet de recherche lauréat devra s’intéresser aux conséquences individuelles, familiales et/ou sociales spécifiquement liées à la drépanocytose ou à la β-thalassémie afin de mieux appréhender l’impact de ces maladies sur la qualité de vie des patients et de leur entourage. L’objectif du projet lauréat sera l’amélioration du parcours de vie des patients atteints de drépanocytose ou de la β-thalassémie et sa valorisation permettra de proposer des pistes d’amélioration concrètes.
À évaluation scientifique égale, les projets dont les résultats pourraient être transposables à d’autres anémies hémolytiques seront privilégiés.
Durée du projet : max 24 mois
Financement : 30 000 €
Date limite : 12 Septembre 2025, 12h (heure de Paris)
Les plateformes partenaires
Pour ses Appels à Projets sur le séquençage à haut débit, le criblage et la création de modèles animaux, la Fondation Maladies s’appuie des plateformes d’expertises partenaires. Nous vous invitons à prendre contact directement avec ces plateformes pour le montage de vos projets.
Prix Maladies Rares et douleur – Fondation APICIL
Depuis 2022, la Fondation APICIL s’associe à la Fondation Maladies Rares afin de récompenser un projet innovant dans le domaine des maladies rares et de la douleur en proposant un prix « Maladies Rares et Douleur » pour un montant de 15 000 €.
Ce prix, remis au porteur de projet, permet à une équipe de recherche française de développer un projet de recherche sur cette thématique si importante pour les patients et parfois encore trop peu étudiée.
Prix Maladies Rares et douleur – ALNYLAM
Depuis 2020, Alnylam Pharmaceuticals s’engage auprès de la Fondation Maladies Rares afin de récompenser des projets innovants utilisant la technologie de l’ARN interférent dans le domaine des maladies rares.
Chaque année un prix de 20 000 € distingue un chercheur confirmé, responsable scientifique d’une équipe rattachée à un organisme de recherche français, contribuant par ses recherches à des avancées majeures dans le domaine des maladies rares, et a été affecté à la poursuite de ses travaux.