La Fondation Maladies Rares finance et accompagne des projets ciblés portés par des acteurs du monde de la santé et de la recherche et crée une chaîne de savoir-faire unique pour aider au diagnostic, développer de nouveaux traitements et améliorer le quotidien des malades et leurs familles. 
La Fondation Maladies Rares est soutenue annuellement par l’AFM-Téléthon en sa qualité de membre fondateur.

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