le financement des projets scientifiques

Nos appels À projets (AAP)

La Fondation Maladies Rares soutient une recherche d’excellence pour comprendre les causes et les mécanismes physiopathologiques des maladies rares, développer de nouveaux traitements, et améliorer le parcours de vie des personnes malades.

La Fondation mène une politique scientifique active et lance 4 à 6 appels à projets par an. Elle offre aux équipes de recherche lauréates un financement, un accès à des technologies innovantes telles que le séquençage de nouvelle génération (exomes, génomes entiers et nouvelles technologies d’intérêt dans ce domaine), le développement de modèles animaux, le criblage à haut débit de molécules présentant un potentiel thérapeutique. Les expertises sur ces nouvelles technologies sont apportées par des plateformes technologiques spécialisées.

Comment y répondre ?

Le dépôt de dossiers s’effectue en ligne via le portail des appels à projets de la Fondation maladies rares. Vous devez pour cela créer un compte sur ce portail afin soumettre un projet.

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des AAP 2021
Moteur de recherche
des projets lauréats

Les Appels à projets en cours

PRIX Alnylam Pharmaceuticals 2022 sur les Maladies Rares


Alnylam Pharmaceuticals s’associe à la Fondation Maladies Rares afin de récompenser un projet innovant dans le domaine des maladies rares par une subvention de 20 000 €.

Le projet devra porter sur l’un ou les deux thèmes suivants :

• Projet translationnel développant une approche d’ARN interférence et utilisant un

modèle animal ou cellulaire exprimant la pathologie visée.

• Vectorisation innovante d’ARN interférents ciblant un organe ou un tissu.

Date limite de dépôt des candidatures : 31 mars 2022

Appel à projets européen

2022 Joint Transnational Call for proposals

 

Development of new analytic tools and pathways to accelerate diagnosis and facilitate diagnostic monitoring of rare diseases

The Foundation for Rare Diseases, partner of the European Joint Programme for Rare Diseases EJPRD, is pleased to announce the launch of the 2022 Joint Transnational Call for proposals.

The main objective of this call is to enable scientists in different countries to build an effective collaboration on a common interdisciplinary research project based on complementarities and sharing of expertise, with a clear future benefit for patients.

Research proposals should cover at least one of the following areas:

  • Phenotype-driven diagnosis: integration across different ontologies, integration of shared pathways, digital phenotyping, development of artificial intelligence approaches/applications to extract health related data in aid of diagnosis;
  • Prognostic markers/biomarkers investigations for early diagnosis and monitoring;
  • Methodologies for solving cases that are currently difficult to analyze due to different underlying mechanisms (e.g., mosaicism, genomic (non-coding) alterations, gene regulation, complex inheritance), including new genomics / functional genomics technologies, multi-omics, mathematics, biostatistics, bioinformatics and artificial intelligence approaches.
  • Functional strategies to globally stratify variants of unknown significance (VUS) for clinical use; setting up of (in vitro) systems to distinguish between VUS and pathogenic variants (e.g., confirming disruption of splicing for deep intronic variants, loss of protein function, and gain of toxic protein function);
  • Development of pathway models to enable diagnosis, especially for newly discovered diseases that may share underlying molecular mechanisms with already known diseases.

Partners belonging to one of the following categories may request funding under a joint research proposal (according to country/regional regulations): academia (research teams working in universities, other higher education institutions or research institutes), clinical/public health sector (research teams working in hospitals/public health and/or other health care settings and health organizations), enterprises (all sizes of private companies) when allowed by national/regional regulations, patient advocacy organizations.

The matchmaking tool will help you find your ideal project partner.

There will be a two-stage submission procedure for joint applications: pre-proposals (deadline : 16th February 2022) and full proposals (deadline : 15th June 2022). The maximum duration of the project is three years.

For any questions, please contact us aap-bio@fondation-maladiesrares.com

Appel à projets 
Identification de molécules à potentiel thérapeutique pour les maladies rares

 

L’objectif de cet appel à projets est de soutenir des projets de recherche s’appuyant sur le criblage à haut débit pour la découverte de molécules actives à potentiel thérapeutique.

Le soutien de la Fondation Maladies Rares permettra aux porteurs de projets d’accéder aux ressources et compétences technologiques de plateformes pour deux étapes distinctes du processus de découverte de médicaments :

– le développement et la validation d’un test de criblage miniaturisé et la réalisation du criblage d’une chimiothèque de 10 000 composés maximum;

– les étapes de validation et d’optimisation des ‘hits’.

La demande s’effectue en ligne via le portail des appels à projets de la Fondation Maladies Rares.

La date limite de soumission des projets est fixée au *jeudi 20 janvier 2022, 17h*

Nous restons à votre disposition pour tout renseignement complémentaire à l’adresse : aap-bio@fondation-maladiesrares.com 

Appel à projets de recherche 

GenOmics : séquençage à haut débit & maladies rares

L’objectif de cet appel à projets est de soutenir des projets de recherche visant à élucider les bases génétiques et moléculaires des maladies rares en s’appuyant sur le séquençage à haut débit.

Le soutien de la Fondation Maladies Rares permettra aux porteurs de projets d’accéder aux technologies les plus innovantes de séquençage à haut débit pour l’analyse de l’exome, du génome, du transcriptome et de l’épigénome.

La demande s’effectue en ligne via le portail des appels à projets de la Fondation Maladies Rares.

La date limite de soumission des projets est fixée au jeudi 2 décembre 2021, 17h

Appel à projets

AFM-Téléthon & Fondation Maladies Rares

dédié aux Filières de Santé Maladies Rares 

Cet appel à projets soutenu spécifiquement par l’AFM-Téléthon et coordonné par la Fondation Maladies Rares vise à soutenir des projets innovants de développement et de maturation de preuves de concepts thérapeutiques portés par des Filières de Santé Maladies Rares.

Deadline de dépot :Avant le 22 décembre 2021 à 17h (heure de Paris)

Appels à projets
ET PRIX LANCÉS en partenariat

LES ASSOCIATIONS DE PATIENTS

2020 – Association Vaincre la Mucoviscidose – Lauréat : Pr Pierre Lombrail, Paris

2020 – Association Algodystrophie France – Lauréat : Dr Julien Nizard, CHU Nantes

2020 – Association HPN France – Lauréats : Dr de Lima Prata, Hôpital Saint-Louis et Simona Pagliuca, Clinique Cleveland

2021 – Association ALBI France

2021 – Association APEHDia

FONDATION APICIL

En 2021, La Fondation APICIL s’associe à la Fondation Maladies Rares afin de récompenser un projet innovant dans le domaine des maladies rares et de la douleur en proposant un PRIX de la recherche « Maladies Rares et Douleur » pour un montant de 15 000 €.

Ce prix doit permettre à un chercheur confirmé, responsable scientifique d’une équipe rattachée à un organisme de recherche français de réaliser, poursuivre ou achever un projet de recherche lié à des avancées majeures dans le domaine des maladies rares et de la douleur.
Ce prix sera décerné par un Comité composé d’experts mis en place par la Fondation Maladies Rares et sur validation finale du Conseil scientifique de la Fondation APICIL.

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PRIX ALNYLAM

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En 2020, Alnylam s’est associé à la Fondation Maladies Rares afin de récompenser deux projets innovants dans le domaine des maladies rares  par une subvention de 20 000 € chacun.

Chaque prix distingue un chercheur confirmé, responsable scientifique d’une équipe rattachée à un organisme de recherche français, contribuant par ses recherches à des avancées majeures dans le domaine des maladies rares, et a été affecté à la poursuite de ses travaux.

  • Résultats : 2 projets lauréats distingués : Pierre-Louis Tharaux et Léon Kautz

GIRCI SOHO

Le GIRCI SOHO (Groupement Inter-régional de Recherche Clinique et d’Innovation Sud-ouest Outre-Mer Hospitalier) et la Fondation Maladies Rares ont lancé un appel à projets conjoint Inter-régional Thématique APITHEM 2019 « Maladies rares et cancers rares ».

Ils se sont associés pour co-financer un appel à projets commun consacré en 2019 aux études de faisabilité/études pilotes portant sur les maladies rares et cancers rares. L’objectif de cet appel à projets était de permettre à des professionnels de santé de l’inter-région de mener à bien un projet de recherche permettant de mieux les connaître, de mieux les évaluer dans l’objectif de pouvoir réaliser dans un deuxième temps des études de plus grande envergure.

Les types de projets ciblés étaient des études cliniques pilotes, des preuves de concept, des approches physiopathologiques impliquant la personne humaine (définition RIPH Loi Jardé) pouvant déboucher sur des essais thérapeutiques, ou des travaux portant sur des collections biologiques existantes ou des bases de données et ayant un impact direct sur le patient, dans la perspective d’une soumission ultérieure à un Appel à projets inter-régional (PHRCI) ou national, voire international.

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  • Résultats : 9 projets distingués sur 40 dossiers de candidature déposés : 8 concernent l’étude de maladies rares et 1 l’étude d’un cancer rare

  • Subvention : 50.000€ de la Fondation sur les 450.000€ attribués

LES APPELS À MANIFESTATION D'INTÉRET
LANCÉS AVEC LES SATT

SATT Ouest Valorisation

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En décembre 2017, la SATT Ouest Valorisation et la Fondation Maladies Rares ont lancé un appel à manifestation d’intérêt “maladies rares” conjoint pour promouvoir au sein de la région Bretagne et Pays de Loire, l’émergence et la maturation de projets innovants dans le domaine des maladies rares.

  • Résultats : 4 projets distingués sur 6 dossiers de candidature déposés

SATT Nord

En février 2018, la SATT Nord et la Fondation Maladies Rares ont lancé un appel à manifestation d’intérêt conjoint. Elles ont fait converger leurs expertises complémentaires pour promouvoir l’émergence et la maturation de projets de recherche dans le domaine des maladies rares des territoires Hauts-de-France et Champagne-Ardennes.

  • Résultats : 4 projets distingués sur 10 dossiers de candidature déposés

SATT Occitanie

En janvier 2019, les deux Sociétés d’Accélération du Transfert de Technologies de la région Occitanie (la SATT TTT à Toulouse et la SATT AxLR à Montpellier), se sont associées à la Fondation Maladies Rares pour promouvoir l’émergence et la maturation de projets innovants dans le domaine des maladies rares. L’objectif de cet AMI était de détecter les projets émergents à fort potentiel d’innovation et de transfert technologique concernant les approches diagnostiques ou pronostiques, les dispositifs médicaux, les approches préventives ou thérapeutiques pour toutes les maladies rares, y compris les cancers rares.

  • Résultats : 6 projets distingués sur 13 dossiers de candidature déposés

  • Sujets portés : Développement de nouvelles thérapies géniques, stratégies innovantes dans le traitement de désordres neurologiques rares et sévères, développement de nouvelles molécules actives pour traiter le lymphome non-Hodgkinien à cellules T et le cancer du poumon à petites cellules, ou encore développement d'un outil pronostiques original au service de la médecine anténatale. 

LE RHU-COSY - Cure overgrowth Syndromes

Le RHU COSY « Cure overgrowth Syndromes » est mené par l’équipe du Pr Guillaume CANAUD (Inserm/Hôpital Necker Enfants Malades). Ce projet est lauréat de l’Appel à projets Recherche Hospitalo-Universitaire en santé  de l’ANR. Cette action recherche hospitalo-universitaire en santé (RHU) vise à soutenir des projets de recherche translationnelle en santé ou de recherche clinique, qui pourront s’appuyer sur des recherches fondamentales en biologie, en épidémiologie, en sciences sociales ou en économie de la santé. La Fondation Maladies Rares est partenaire du RHU-COSY en participants aux actions d’amélioration de la prise en charge des malades avec syndromes d’hypercroissance avec le lancement d’un AAP SHS dédié sur ces maladies. Elle coordonne également les actions de communication de ce projet.

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  • Rôle de la Fondation : La Fondation intervient à deux niveaux du projet.
    Elle contribue à la communication et à la dissémination des résultats issus du RHU-COSY : identité visuelle, supports de communication et canaux de diffusion.
    Elle a également intégré dans son appel à projets 2021 de recherche en Sciences Humaines et Sociales, une ligne sur les syndromes d’hypercroissance (SH), pour permettre une meilleure compréhension des conséquences individuelles, familiales et psychosociales du SH et améliorer les soins et la vie quotidienne des patients et leurs familles.