Nos actions-Le financement de projets scientifiques

le financement des projets scientifiques

Nos appels À projets (AAP)

La Fondation Maladies Rares soutient une recherche d’excellence pour comprendre les causes et les mécanismes physiopathologiques des maladies rares, développer de nouveaux traitements, et améliorer le parcours de vie des personnes malades.

La Fondation mène une politique scientifique active et lance 4 à 6 appels à projets par an. Elle offre aux équipes de recherche lauréates un financement, un accès à des technologies innovantes telles que le séquençage de nouvelle génération (exomes, génomes entiers et nouvelles technologies d’intérêt dans ce domaine), le développement de modèles animaux, le criblage à haut débit de molécules présentant un potentiel thérapeutique. Les expertises sur ces nouvelles technologies sont apportées par des plateformes technologiques spécialisées.

Les Appels à projets en cours

AAP conjoint Association Syndrome PACS 1 – Schuurs-Hoeijmakers

La Fondation Maladies Rares et l’association Syndrome PACS1 – Schuurs-Hoeijmakers s’associent pour lancer un appel à projets sur le syndrome PACS1. Il vise à soutenir des projets de recherche biomedicaux innovants.

Budget : 50 000€

Durée : 12 mois. Exceptionnellement des projets de 24 mois à hauteur de 100 000 € pourront être soutenus.

Date limite de soumission : 16 juin 2022, 17h (heure de Paris)

AAP « Sciences Humaines et Sociales & Maladies Rares »

La Fondation Maladies Rares lance le dixième appel à projets « Sciences humaines et sociales & maladies rares» qui vise à mieux comprendre les conséquences individuelles, familiales et sociales spécifiquement liées à la rareté de la maladie et à augmenter les connaissances sur l’impact spécifique de ces maladies en termes de handicap et de qualité de vie.

Grâce à cet appel à projets, la Fondation Maladies Rares apportera un soutien à des projets pilotes ou des extensions de projets, d’une durée maximale de 6 à 18 mois, pour un budget maximal de 30 000 €. Toutes les maladies rares de l’enfant et de l’adulte sont concernées.

Dans le cadre de la participation de la Fondation Maladies Rares au Reseau Hospitalo- Universitaire Cure Overgrowth Syndromes (RHU COSY), 3 projets s’intéressant aux problématiques des personnes affectées par les syndromes d’hypercroissance pourront être soutenus sur une durée maximale de 12 mois.

En outre, en partenariat avec l’association Vaincre la Mucoviscidose, un à deux projets en SHS pourront être financés, dont les retombées contribueront directement ou indirectement à améliorer le parcours de soin et le parcours de vie des patients.

Les projets devront formuler une question de recherche, dont les bénéfices seront transposables à d’autres pathologies, impliquant à minima une équipe de recherche en SHS, une équipe médicale spécialiste des maladies rares et une association de patients. Enfin, le porteur devra être expert du domaine SHS.

Cet appel à projets a pour objectif de promouvoir la mise en place de synergies entre chercheurs en sciences humaines et sociales, experts de la prise en charge médicale des maladies rares (Centres de Référence Maladies Rares, Centres de Compétences, Filières de Santé Maladies Rares), associations de malades, experts de l’accompagnement social et médico-social.

Il encourage ainsi la transdisciplinarité des projets de recherche en sciences humaines et sociales dans le domaine des maladies rares et est ouvert à toutes les disciplines en sciences humaines et sociales.

Date limite de soumission : 1er Juin 2022 à 17h.

Pour toute question, contactez-nous : aap-bio@fondation-maladiesrares.com

AAP conjoint avec Association Ichtyose France

Due to the specificities of rare diseases, the Fondation Maladies Rares (Foundation For Rare Diseases – FFRD) and the Association Ichtyose France (AIF) have agreed on a partnership to support and stimulate biomedical research on ichthyosis.

This call for projects aims to develop innovative research program to better understand Ichthyosis and develop new therapeutic approaches. All biomedical disciplines are eligible.

This call for research projects provides for financial support of up to 100,000 euros for a maximum duration of 24 month.

Deadline: June 5, 2022; 5pm

Appel à projets européen

2022 Joint Transnational Call for proposals

Development of new analytic tools and pathways to accelerate diagnosis and facilitate diagnostic monitoring of rare diseases

The Foundation for Rare Diseases, partner of the European Joint Programme for Rare Diseases EJPRD, is pleased to announce the launch of the 2022 Joint Transnational Call for proposals.

The main objective of this call is to enable scientists in different countries to build an effective collaboration on a common interdisciplinary research project based on complementarities and sharing of expertise, with a clear future benefit for patients.

Research proposals should cover at least one of the following areas:

Phenotype-driven diagnosis: integration across different ontologies, integration of shared pathways, digital phenotyping, development of artificial intelligence approaches/applications to extract health related data in aid of diagnosis;
Prognostic markers/biomarkers investigations for early diagnosis and monitoring;
Methodologies for solving cases that are currently difficult to analyze due to different underlying mechanisms (e.g., mosaicism, genomic (non-coding) alterations, gene regulation, complex inheritance), including new genomics / functional genomics technologies, multi-omics, mathematics, biostatistics, bioinformatics and artificial intelligence approaches.
Functional strategies to globally stratify variants of unknown significance (VUS) for clinical use; setting up of (in vitro) systems to distinguish between VUS and pathogenic variants (e.g., confirming disruption of splicing for deep intronic variants, loss of protein function, and gain of toxic protein function);
Development of pathway models to enable diagnosis, especially for newly discovered diseases that may share underlying molecular mechanisms with already known diseases.

Partners belonging to one of the following categories may request funding under a joint research proposal (according to country/regional regulations): academia (research teams working in universities, other higher education institutions or research institutes), clinical/public health sector (research teams working in hospitals/public health and/or other health care settings and health organizations), enterprises (all sizes of private companies) when allowed by national/regional regulations, patient advocacy organizations.

The matchmaking tool will help you find your ideal project partner.

There will be a two-stage submission procedure for joint applications: pre-proposals (deadline : 16th February 2022) and full proposals (deadline : 15th June 2022). The maximum duration of the project is three years.

For any questions, please contact us : aap-bio@fondation-maladiesrares.com

Appels à projets
ET PRIX LANCÉS en partenariat

LES ASSOCIATIONS DE PATIENTS

2020

Vaincre la Mucoviscidose – Lauréat : Pr Pierre Lombrail, Paris, « Expérience Patient du Parcours Mucoviscidose pendant la pandémie de Covid-19 »

Algodystrophie France – Lauréat : Julien NIZARD, UIC22 CHU de Nantes, « Toward a better consideration of patient’s feeling in CRPS : a study mixing quantitative and qualitative approaches to test and make recommendations regarding the use of a BPD assessment tool »

HPN France – Lauréats : Dr de Lima Prata, Hôpital Saint-Louis et Simona Pagliuca, Clinique Cleveland, « Immunogenomics of idiopathic bone marrow failure disorders: immune-escape mediated by class I/II HLA somatic mutations »

2021

BBS France – Lauréat : Hélène DOLLFUS, UMR_S1112 Inserm-Université de Strasbourg, « Proof of concept of AAV gene replacement therapy for retinal degeneration occurring in 2 Bardet-Biedl Syndrome (BBS) mouse models (Bbs1 KI and Bbs10 KO) »

AMMi – Lauréat : Alessandro PRIGIONE, Heinrich Heine University Duesseldorf, « Modeling Leigh syndrome caused by MTFMT mutations using patient- specific neuronal cells

PACS1 – Lauréat : Marc Bitoun, UMR_S974 Inserm- Pitié-Salpêtrière Hospital, « Proof of concept of therapy by allele-specific silencing for the Schuurs-Hoeijmakers Syndrome »

PRIX MALADIES RARES ET DOULEUR - FONDATION APICIL

En 2021, La Fondation APICIL s’associe à la Fondation Maladies Rares afin de récompenser un projet innovant dans le domaine des maladies rares et de la douleur en proposant un PRIX de la recherche « Maladies Rares et Douleur » pour un montant de 15 000 €.

Ce prix doit permettre à un chercheur confirmé, responsable scientifique d’une équipe rattachée à un organisme de recherche français de réaliser, poursuivre ou achever un projet de recherche lié à des avancées majeures dans le domaine des maladies rares et de la douleur.
Ce prix sera décerné par un Comité composé d’experts mis en place par la Fondation Maladies Rares et sur validation finale du Conseil scientifique de la Fondation APICIL.

PRIX MALADIES RARES - ALNYLAM

En 2020, Alnylam s’est associé à la Fondation Maladies Rares afin de récompenser deux projets innovants dans le domaine des maladies rares par une subvention de 20 000 € chacun.

Chaque prix distingue un chercheur confirmé, responsable scientifique d’une équipe rattachée à un organisme de recherche français, contribuant par ses recherches à des avancées majeures dans le domaine des maladies rares, et a été affecté à la poursuite de ses travaux.

LE RHU-COSY - Cure overgrowth Syndromes

Le RHU COSY « Cure overgrowth Syndromes » est mené par l’équipe du Pr Guillaume CANAUD (Inserm/Hôpital Necker Enfants Malades). Ce projet est lauréat de l’Appel à projets Recherche Hospitalo-Universitaire en santé de l’ANR. Cette action recherche hospitalo-universitaire en santé (RHU) vise à soutenir des projets de recherche translationnelle en santé ou de recherche clinique, qui pourront s’appuyer sur des recherches fondamentales en biologie, en épidémiologie, en sciences sociales ou en économie de la santé. La Fondation Maladies Rares est partenaire du RHU-COSY en participants aux actions d’amélioration de la prise en charge des malades avec syndromes d’hypercroissance avec le lancement d’un AAP SHS dédié sur ces maladies. Elle coordonne également les actions de communication de ce projet.

Rôle de la Fondation : La Fondation intervient à deux niveaux du projet.
Elle contribue à la communication et à la dissémination des résultats issus du RHU-COSY : identité visuelle, supports de communication et canaux de diffusion.
Elle a également intégré dans son appel à projets 2021 de recherche en Sciences Humaines et Sociales, une ligne sur les syndromes d’hypercroissance (SH), pour permettre une meilleure compréhension des conséquences individuelles, familiales et psychosociales du SH et améliorer les soins et la vie quotidienne des patients et leurs familles.