Avec près de 8000 maladies rares dont 5% seulement bénéficient d’un traitement approuvé, repositionner un médicament s’avère donc une stratégie d’intérêt pour les maladies rares et un espoir pour les malades.
Un médicament repositionné est en effet généralement approuvé plus rapidement (3-12 ans) à un coût réduit (50-60%) et avec un risque plus faible lors du développement.
Le repositionnement est-il donc la bonne opportunité à moindre coût et à moindre risque de trouver des médicaments dans les maladies rares ?
S’il y a de très belles success stories, d’autres histoires ont plutôt le goût amer de l’échec …
La Fondation Maladies Rares vient de publier dans la revue Thérapie, un article qui aide à y voir plus clair, à distinguer la fiction de la réalité et à proposer une réponse à la question !