Nos derniers lauréats – 1er trimestre 2025

19 mars 2025 | Actualités

AAPs Identifying New Therapeutic Molecules for Rare Diseases

     

      • Dr Aurélie De Thonel – (Épigénétique et Destin Cellulaire, Paris) – « Identifying therapeutic molecules by high throughput screening in Rubinstein-Taybi Syndrome (RSTS). »

      • Dr Gerard Lambeau – (IPMC, Sophia-Antipolis) –  « High throughput screening of the FR-PPICHEM library to identify new drugs for membranous nephropathy. »

      • Dr Jocelyn Laporte – (IGBMC, Strasbourg) – « Biomimetic peptides to cure neuromuscular diseases. »

      • Dr Marco Pontoglio – (INEM, Paris) – « Pharmacological therapy for a rare genetic renal disease. »

      • Pr Emmanuel Richard – (BRIC, Bordeaux) – « Development of ALAS2 inhibitors for erythropoietic porphyrias. »

    AAPs Sciences Humaines et Sociales & Maladies Rares

       

        • Dr Aude Béliard – (Université Paris Cité) – « Fatigue et lenteur dans l’expérience des enfants vivant avec le syndrome de Joubert et de leur entourage »

        • Pr Jérôme Dinet – (CHU de Reims) – « Parcours de soin et errances des patients avec Amélogenèse et Dentinogenèse Imparfaites : évaluer et améliorer la qualité de vie – PErrADI »

        • Dr Alessandro Porrovecchio – (Université du Littoral Côte d’Opale) – « De l’Intégration de l’Art Thérapie et de l’Activité Physique Adaptée : Vers une Amélioration de la Qualité de Vie des Patients Atteints de Myasthenia Gravis »

      AAPs avec la FE-IRCEM

         

          • Dr Nathalie Angeard – (Université Paris Cité) – « Entraînement de la prise de perspective chez les jeunes atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. »

          • Pr Anne-Sophie Bonnet – (Université de Lorraine) – « Étude sur l’agénésie des prémolaires mandibulaires et ses solutions thérapeutiques innovantes. »

          • Pr Thomas Edouard – (CHU de Toulouse) –  « Amélioration de la qualité de vie des jeunes atteints du syndrome de Marfan grâce à des activités physiques adaptées (APA). »

        AAP et prix de recherche avec l’association AMARAPE

           

            • Pr Marc Pocard – (AP-HP Hôpital Lariboisière) – « Presence of environmental pollutants in cases of pseudomyxoma peritonei. » « Dissecting the role of calcium on collagen secretion in osteogenesis imperfecta « 

            • Dr Nazim Benzerdjeb – (HCLyon) 

          AAP avec l’association VMOV

             

              •  Pr Antonella Forlino – (Université de Pavie, Italie) – « Dissecting the role of calcium on collagen secretion in osteogenesis imperfecta « 

              • Dr. Clara Isabel Rodriguez – (Service de Santé Osakidetza-Basque, Espagne) – “Development of an effective advanced therapy based on extracellular vesicles”

            AAP avec l’association AFAF

               

                • Dr Richard Festenstein – (UK) – « Restoring Frataxin expression and inhibiting oxidative damage in FA : safety and efficacy in hiPSC derived cardiomyocytes « 

                • Dr Sara Anjomani Virmouni – (UK) – « Preclinical efficacy of targeting sphingolipid-metabolising enzymes for Friedreich’s ataxia treatment »

                • Dr Giancarlo Larossi – (Italy) – « Early Visual System Involvement in children and young adults with Friedreich’s Ataxia »

              AAP avec l’association ASL-HSP

                 

                  • Dr Juan Navarro – (Espagne) – « Pharmacological Screening in Drosophila and Cellular Models of Hereditary Spastic Paraplegia 7 »

                  • Coralie Fassier – (Paris) – « Preventing axonal degeneration caused by spastin haploinsufficiency through TTLL11- mediated tubulin polyglutamylation in SPG4 human neurons and a mouse model »