Les lauréats de l’appel à projets « Preuves de Concept Thérapeutiques Innovantes dans les Maladies Rares » de l’AFM-Téléthon et de la Fondation Maladies Rares sont connus !
Cet appel à projet , destiné à promouvoir la recherche translationnelle au sein des Filières de Santé Maladies Rares, a abouti à la sélection de projets innovants avec un haut niveau de rigueur.
Contexte de l’Appel à Projets
Le contexte des plus de 7000 maladies rares touchant 3 millions de personnes en France, dont 75% d’enfants, nécessite des solutions novatrices. Face à l’absence de traitement spécifique dans 95% des cas, l’urgence de développer des approches thérapeutiques innovantes s’impose. C’est dans cette optique que l’AFM-Téléthon et la Fondation Maladies Rares ont uni leurs forces pour lancer cet appel à projets.
Les Lauréats et Leurs Projets
- Dr. Fabrice Antigny / RESPIFIL
- Affiliation : INSERM UMR S999, Hypertension Pulmonaire : Physiopathologie et Innovation Thérapeutique, Le Plessis Robinson
- Projet : « RESPIFIL – Orai1 Ca2+ channel: a new therapeutic target in PAH »
Le Dr. Fabrice Antigny explore le canal Orai1 Ca2+ en tant que cible thérapeutique prometteuse pour l’hypertension pulmonaire.
- Dr. Bénédicte Chazaud / FILNEMUS
- Affiliation : Univ Claude Bernard Lyon, INSERM, CNRS, Institut NeuroMyogene, Lyon
- Projet : « Promoting regenerative inflammation to improve muscle homeostasis in Duchenne Muscular Dystrophy »
- Le Dr. Bénédicte Chazaud s’attaque à la dystrophie musculaire de Duchenne en favorisant l’inflammation régénératrice pour améliorer l’homéostasie musculaire.
- Dr. Gilles Laverny / ORKID & OSCAR
- Affiliation : Institute of Genetics and of Molecular and Cellular Biology (IGBMC), CNRS UMR 7104, INSERM U1258, University of Strasbourg
- Projet : « Consolidation of an innovative strategy for the treatment of calcitriol-mediated hypercalcemia »
- Le Dr. Gilles Laverny consolide une stratégie novatrice pour traiter l’hypercalcémie médiée par le calcitriol.
- Dr. Peter Lenting / MHEMO
- Affiliation : INSERM, U1176, Hemostasis – Inflammation – Thrombosis, Development of new therapies, Kremlin Bicetre
- Projet : « Inducing albumin-mediated recycling of endogenous proteins: a novel strategy to treat quantitative deficiencies of plasma proteins »
- Le Dr. Peter Lenting développe une stratégie novatrice pour traiter les déficiences quantitatives en protéines plasmatiques en induisant le recyclage médié par l’albumine.
- Dr. Laurent Schaeffer / FILNEMUS
- Affiliation : Université Lyon1, Department Faculty of medicine, Laboratory Pathophysiology and Genetics of Neuron and Muscle, Lyon
- Projet : « HDAC6 inhibitors to treat Duchenne Muscular Dystrophy »
- Le Dr. Laurent Schaeffer explore les inhibiteurs de HDAC6 pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne.
Impact et Félicitations
Ces projets, financés à hauteur de 200 000 euros , représentent des avancées significatives dans la recherche sur les maladies rares.
Félicitations aux lauréats qui contribuent de manière exceptionnelle à la lutte contre les maladies rares, incarnant l’engagement continu de l’AFM-Téléthon et de la Fondation Maladies Rares envers la recherche médicale et le bien-être des patients.