Pour la seconde année, la Fondation Maladies Rares a été heureuse de pouvoir lancer, conjointement avec l’AFM-Téléthon (www.afm-telethon.fr), l’appel à projets « Preuves de concept thérapeutiques innovantes dans les maladies rares ». Cet appel à projets est né de la volonté de soutenir des projets de recherche innovants liés à la consolidation et la maturation de preuves de concepts thérapeutiques dans les maladies rares.
On dénombre aujourd’hui plus de 7000 maladies rares qui, en France, touchent environ 3 millions de personnes et dont 95% restent à ce jour sans traitement. Compte tenu de la grande diversité des tissus et des organes affectés ainsi que des mécanismes pathologiques impliqués, la multiplication des approches thérapeutiques innovantes est une nécessité. Le développement clinique et la mise à disposition de nouveaux traitements pour les patients reposent notamment sur la qualité des preuves de concepts thérapeutiques.
L’objectif de cet appel à projets est de financer des projets innovants de consolidation et de maturation de preuves de concepts thérapeutiques soutenus par des Filières de Santé Maladies Rares afin de faire émerger de nouveaux traitements pour un ou plusieurs groupes de maladies rares.
Les Filières de Santé Maladies Rares (www.filieresmaladiesrares.fr) sont des structures labellisées par le Ministère de la Santé et de la Recherche qui rassemblent et coordonnent un ensemble d’acteurs impliqués dans les maladies rares et leur prise en charge. Cet appel à projets s’inscrit dans l’axe 2 des missions et objectifs des Filières de Santé Maladies Rares, fixés par le 3ème Plan National Maladies Rares, visant à coordonner la recherche fondamentale, translationnelle et clinique. Il offre une opportunité pour les Filières de recenser et de suivre des projets d’intérêts pour les thématiques qu’elles portent et d’identifier de nouvelles équipes de recherche travaillant sur leurs pathologies d’intérêts.