La Fondation Maladies Rares, en partenariat avec la Filière de Santé Maladies Rares MCGRE et Novo Nordisk, est fière d’annoncer le lauréat de sa bourse de recherche en Sciences Humaines et Sociales (SHS). Cette initiative vise à mieux comprendre et améliorer le parcours de vie des patients atteints de drépanocytose ou de β-thalassémie.
Le Lauréat et Son Projet
Le comité d’évaluation a sélectionné Damien Oudin Doglioni, chercheur à l’Université Grenoble Alpes (UGA), pour son projet intitulé Vivre avec une bêta-thalassémie en France : vécu subjectif des patients, représentation de la bêta-thalassémie et rapport au traitement (Vivre-BT). Doté de 30 000 € sur une durée maximale de 24 mois, ce projet lauréat s’est distingué par sa pertinence et son potentiel d’impact, notamment sa transposabilité à d’autres anémies hémolytiques.
Contexte de la β-Thalassémie
La thalassémie β (BT) est une maladie génétique rare affectant la production d’hémoglobine, due à plus de 500 mutations identifiées. Elle touche entre 2,5 et 25% de la population mondiale selon les régions et les flux migratoires ; en Europe, environ 20 000 personnes sont atteintes de formes sévères, dont près de 800 en France. Les patients avec β-thalassémie majeure (BTM) dépendent à vie de transfusions sanguines. Grâce aux progrès récents – chélateurs de fer oraux, avancées en imagerie et prises en charge multidisciplinaires –, l’espérance de vie s’est nettement améliorée ces vingt dernières années. Cependant, les contraintes quotidiennes persistent : douleurs chroniques, effets secondaires des traitements, stigmatisation sociale et incertitudes sur l’avenir, qui compliquent souvent l’adhésion thérapeutique et altèrent la qualité de vie.
Objectifs et Méthodologie du Projet Vivre-BT
Vivre-BT comble un vide majeur : le manque de données françaises sur le vécu subjectif des patients. L’étude proposera une analyse systématique et quantitative des expériences personnelles, des représentations de la maladie et du rapport au traitement. Elle visera à :
- Dresser un état des lieux psychologique et social précis.
- Identifier les facteurs d’impact sur la qualité de vie des patients et de leur entourage.
- Proposer des pistes concrètes d’interventions pour optimiser le parcours de soins.
Ces résultats, attendus comme transposables à d’autres pathologies similaires, alimenteront des recommandations pratiques pour les soignants, associations et politiques publiques.
Un Grand Merci à Notre Mécène
Nous tenons à adresser nos plus sincères remerciements à Novo Nordisk, dont le soutien financier indispensable a permis la réalisation de cette bourse. Leur engagement fidèle exemplaire aux côtés de la Fondation Maladies Rares et de la Filière MCGRE renforce notre capacité à financer des recherches innovantes en SHS, au bénéfice direct des patients et de leur entourage.
Cet appel à projets répond à un besoin urgent d’approches pluridisciplinaires.
Félicitations à Damien Oudin Doglioni et son équipe pour cette reconnaissance ! Un grand merci à tous les candidats pour la qualité de leurs propositions, et aux experts du comité pour leur expertise rigoureuse.