Deux lauréats du Prix Alnylam

Alnylam s’est associé à la Fondation Maladies Rares afin de récompenser deux projets innovants dans le domaine des maladies rares par une subvention de 20 000 € chacun.
Les deux  lauréats sont :

Léon Kautz

Biographie
Après obtention de mon doctorat en 2009, j’ai poursuivi ma formation par un postdoctorat à l’Université de Californie à Los Angeles (UCLA) dans le laboratoire du Pr Tomas Ganz. Mon projet a conduit à l’identification d’une nouvelle hormone qui joue un rôle majeur dans la régulation du métabolisme du fer et les mécanismes de réparation de l’anémie : l’érythroferrone (ERFE). J’ai été recruté comme chargé de recherche Inserm en 2016 et je dirige depuis 2017 l’équipe « Erythroferrone et homéostasie martiale » à l’institut de recherche en santé digestive (IRSD) à Toulouse avec le soutien d’un ERC Starting grant.

Résumé projet
La bêta-thalassémie est une maladie génétique rare affectant 1-9 personnes sur 1 million et causée par un défaut de synthèse de l’hémoglobine. Cette pathologie se caractérise par une anémie profonde et une surcharge en fer à l’origine de complications cliniques sévères mettant en jeu le pronostic vital des patients. Notre projet vise à développer de nouvelles stratégies thérapeutiques basées sur l’inhibition d’une nouvelle cible identifiée au laboratoire à l’aide d’oligonucléotides antisens pour le traitement de la surcharge en fer associée à la bêta-thalassémie et pour laquelle des traitements efficaces font défaut.

Pierre-Louis THARAUX

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Anne-sophie.blancher@fondation-maladiesrares.com

Responsable du pôle Communication et Partenariat

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