Dans le domaine des maladies rares comme dans celui des maladies plus courantes, la compréhension des mécanismes physiopathologiques et l’évaluation des stratégies thérapeutiques innovantes reposent en grande partie sur des modèles animaux. La recherche translationnelle se situe à l’interface entre la preuve du concept dans des cellules ou des petits modèles animaux et l’application clinique chez les patients. À ce stade, l’utilisation de modèles animaux de grande taille est nécessaire pour se rapprocher le plus possible de la situation humaine. Elle peut permettre de confirmer la pertinence d’une preuve de concept thérapeutique ou de démontrer la faisabilité, l’efficacité et la sécurité d’une approche thérapeutique. L’appel à projets lancé par la Fondation Maladies Rares vise à soutenir directement les étapes intermédiaires clés des projets de recherche préclinique vers le développement clinique pour les patients humains.
La date limite de soumission est fixée au 23 février 2023, 17h (heure de Paris).