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Nos missions

La Fondation maladies rares a pour ambition de contribuer à l’identification des causes de chaque maladie, à l’émergence de candidats médicaments et à l’amélioration du parcours de vie des personnes concernées.

La Fondation est la seule structure nationale d’impulsion de la recherche sur l’ensemble des maladies rares. Elle finance, coordonne et accompagne les meilleurs projets de recherche et donne les moyens aux différents acteurs (académiques, industriels et institutions) de travailler ensemble.

nos missions

Les sept responsables régionaux de la Fondation détectent et accompagnent le développement des preuves de principe thérapeutiques pour accélérer le développement des candidats médicaments en lien avec les structures de valorisation de la recherche et en collaboration avec les industriels.

La Fondation maladies rares soutient des projets de recherche sur l’ensemble des maladies rares sur la base d’appels à projets lancés auprès de la communauté scientifique et médicale partant des besoins exprimés par cette communauté et par celle des malades.

 

Décrypter les maladies rares

La Fondation maladies rares crée une chaine de savoir-faire unique pour soutenir des projets intervenant du décryptage des causes des maladies au développement de nouveaux médicaments.

Son ambition

Pour aider au diagnostic

  • Identifier les gènes responsables
  • Maintenir la recherche à la pointe de l’innovation

Pour développer de nouveaux traitements

  • Elucider les mécanismes des maladies
  • Identifier des pistes thérapeutiques
  • Préparer le développement clinique des candidats médicaments avant transfert à des industriels

 

Ses objectifs

  • Sélectionner et financer des projets de recherche
    La Fondation maladies rares finance des projets ciblés avec des acteurs du monde de la santé et de la recherche pour créer une chaine de savoir-faire unique intervenant du décryptage des causes des maladies au développement de nouveaux médicaments.
  • Faciliter l’accès aux technologies innovantes
    La Fondation maladies rares a établi des accords avec des plateformes technologiques de pointe, réparties sur l’ensemble du territoire national pour que les chercheurs aient accès aux dernières avancées technologiques et aux compétences indispensables.
  • Accompagner les équipes de recherche dans l’éclosion des candidats médicaments
    La Fondation maladies rares accompagne les preuves de principe à tous les stades de leur développement thérapeutique, sans distinction par rapport à leur nature ou à la pathologie ciblée.

NOS RÉSULTATS DEPUIS 2012

NOS RÉSULTATS EN 2015

NOS RÉSULTATS EN 2016

 

 

AMELIORER le quotidien des personnes malades

La Fondation maladies rares soutient des projets centrés sur l’étude du vécu des malades et de leurs proches pour pouvoir analyser les conséquences d’une maladie rare sur le plan individuel et sociétal et proposer des améliorations du parcours de vie ainsi qu’une meilleure prise en charge.

Son ambition

  • Faciliter le parcours de vie du malade
  • Eviter l’isolement social et professionnel du malade

 

Ses objectifs

  • Mettre la personne malade au centre des programmes de recherche
    La Fondation maladies rares soutient des projets de recherche centrés sur l’étude du vécu des malades et de leurs proches pour pouvoir analyser les conséquences d’une maladie rare sur le plan individuel et sociétal et proposer des améliorations du parcours de vie ainsi qu’une meilleure prise en charge.
  • Créer le lien entre associations de malades, médecins et chercheurs
    La Fondation maladies rares se mobilise pour rassembler et créer des équipes pluridisciplinaires : médecins, chercheurs, membres d’associations de malades. Elle amène ainsi ces acteurs à s’interroger ensemble sur les conséquences des restrictions d’activité dans la vie de la personne atteinte de maladie rare et à analyser les pratiques de prise en charge existantes.

NOS RÉSULTATS DEPUIS 2012

NOS RÉSULTATS EN 2015

NOS RÉSULTATS EN 2016

Fondation maladies rares

Documents et vidéos à télécharger

Fondation maladies rares

Rapport
d’activité
2015

Les vidéos de la Fondation


Témoignage du Pr Jean-Louis Mandel : Le rôle et les perspectives de la Fondation maladies rares

Témoignage du Dr Nathalie Cartier : Les missions et l’avenir de la Fondation maladies rares

  • La Fondation 26.04.2017

    #2 – Vidéo « la Fondation maladies rares »

    Nous vous proposons de découvrir la Fondation maladies rares dans cette courte vidéo, la deuxième de la série intitulée « 1 min pour...

    En savoir plus
  • La Fondation 12.04.2017

    Guide sur les bases de données de santé

    La Fondation maladies rares publie avec le soutien du Cabinet d’avocats Simmons & Simmons, un guide de...

    En savoir plus