Ensemble, trouvons des traitements !
Nous suivre
Faire un don
Nous contacter
Haut

Les lauréats de l’appel à projets ‘Identification de molécules à potentiel thérapeutique’ de la Fondation

Retour
La recherche

L’objectif de cet appel à projets est de soutenir des projets de recherche s’appuyant sur le criblage à haut débit pour la découverte de molécules actives à potentiel thérapeutique.
Les résultats de l’appel à projets ‘Identification de molécules à potentiel thérapeutique pour les maladies rares’ de la Fondation Maladies Rares sont connus !

Félicitations aux 5 lauréats !

 Dr Sophie NICOLE
 Dr Lucile HOCH
 Pr Véronique STOVEN
 Dr Éric DURAND
 Dr Sandrine GULBERTI

Les projets soutenus sont :

Dr Sophie NICOLE
Criblage haut débit
Institut Génomique Fonctionnelle
Inserm U1191, CNRS UMR5203, Université de Montpellier
Search for isoform-selective sodium channel modulators to treat monogenic motor channelopathies

Objectif du projet : identifier des composés modulant l’activité de canaux ioniques (Nav1.4 ou de NALCN), impliqués dans des maladies rares, appelées canalopathies, par une méthode de criblage automatisé de chimiothèques par enregistrement électrophysiologique (dit “de patchclamp”).

Dr Lucile HOCH
Criblage haut débit
Institut des cellules Souches pour le Traitement et l’Etude des maladies Monogéniques,
I-Stem, Evry
Use of pluripotent stem cells to model and treat GSDIII

Objectif du projet : identifier des composés à potentiel thérapeutique par criblage à haut débit dans un modèle de cellules pluripotentes induites (iPSc) mimant une maladie génétique métabolique rare, la glycogénose de type III.

Pr Véronique STOVEN
Hit to Lead
Mines-ParisTech, Mathematics and Systems, Inserm U900 Center for Computational Biology CBIO, Paris
New drugs for Cystic Fibrosis based on machine-learning approaches

Objectif du projet : valider expérimentalement des algorithmes d’intelligence artificielle développés afin d’identifier les mécanismes d’action de molécules thérapeutiques visant à restaurer la fonction de la protéine CFTR dans la mucoviscidose.

Dr Eric DURAND
Hit to Lead
Centre National de la Recherche Scientifique, LISM UMR 7255
Laboratoire d’Ingénierie des Systèmes Macromoléculaires/ Virulence NanoMacromolecular Machinosome (VN2M), Marseille
Towards the development of Pseudomonas aeruginosa « virulence blockers » targeting the T6SS nanomachine: A Hits-To-Lead approach

Objectif du projet : développer une nouvelle approche thérapeutique ciblant la virulence de Pseudomonasaeruginosa, pathogène à l’origine d’infections pulmonaires chez les patients mucoviscidosiques, en bloquant les premières étapes essentielles à la colonisation des poumons des patients.

Dr Sandrine GULBERTI
Hit to Lead
UMR 7365 CNRS Université de Lorraine MolCelTEG Molecular and Cellular Therapeutic Engineering and Glycosyltransferases, Nancy
Development of a specific inhibitor of the glycosyltransferase β4GalT7 for substrate reduction therapy in mucopolysaccharidoses: towards the hit to lead stage.

Objectif du projet : optimiser des molécules à potentiel thérapeutique, par des approches de chimie médicinale et de modélisation virtuelle, afin de bloquer spécifiquement une étape de la synthèse des mucopolysaccharides ; cette approche vise à réduire leur accumulation dans les tissus et leurs effets délétères à l’origine des mucopolysaccharidoses, maladies rares du métabolisme.

  • Maladies rares 02.07.2021

    DIU – Maladies génétiques : approche transdisciplinaire

    Sous la responsabilité du...
    En savoir plus
  • Maladies rares 02.07.2021

    INVITATION – les 10 ans de l’infrastructure PHENOMIN- 6 Juillet 2021

    Il y a 10...
    En savoir plus