LA DÉSIGNATION DE MÉDICAMENT ORPHELIN (DMO)
La Fondation peut vous aider à :
- Evaluer la pertinence de déposer un dossier au stade de développement actuel
- Trouver des prestataires spécialistes des affaires réglementaires
- Etablir une relation avec les agences règlementaires
Pour accéder au marché, le médicament orphelin doit valider 2 étapes.
1. La première étape est l’octroi d’une désignation de médicament orphelin
Cette désignation est faite par un comité ad hoc créé au sein de l’EMA : le COMP (Comité des Médicaments Orphelins) selon des critères bien précis.
Attention, la désignation orpheline n’équivaut pas à une AMM (Autorisation de Mise sur le Marché)
2.La deuxième étape est donc l’octroi d’une AMM par voie centralisée.
- La procédure de désignation orpheline
C’est une procédure gratuite qui peut être demandée (et obtenue) par un individu ou une entreprise à tout moment du développement du candidat-médicament (préclinique et/ou clinique)
Le COMP émet une opinion en 60 à 90 jours maximum qu’il transmet à la Commission Européenne (CE) qui rend la décision finale en 30 jours.
Source : MPA (pour Medical Products Agency)
- Critères de désignation orpheline
Un médicament est désigné comme orphelin selon 3 critères :
– Gravité de l‘affection entraînant une menace pour la vie ou une invalidité chronique
– Prévalence (≤ 5/10,000)
– Existence ou non de méthodes alternatives de diagnostic/prévention/traitement (avec la nécessité de démontrer un bénéfice notable s’il en existe)
Source : MPA (pour Medical Products Agency)
NB : Ces critères doivent toujours être valides au moment de l’examen de la demande d’AMM qui peut être faite plusieurs années plus tard. En effet, la désignation sera retirée s’il est établi avant l’octroi de l’AMM que les critères de désignation ne sont plus remplis.
La désignation de médicament orphelin est une décision de la Commission qui donne droit à des mesures d’incitation qui sont :
Assistance protocolaire
Cette assistance peut concerner l’optimisation du dossier concernant le développement, la rédaction des protocoles cliniques, ou encore une assistance plus réglementaire dans le but de maximiser la satisfaction aux exigences réglementaires.
Réductions/exonérations de redevance
Exclusivité commerciale de 10 ans
A noter que cette exclusivité peut être augmentée de 2 ans s’il y a un Plan d’Investigation Pédiatrique (PIP) terminé.
LE DÉVELOPPEMENT CLINIQUE
La Fondation peut vous aider dans la mise en lien avec des prestataires ad hoc :
– Cabinets de conseil en affaires médico-réglementaires,
– Prestataires dans le développement et fabrication de candidats médicaments (CMO),
– Prestataires de service dans la recherche clinique (CRO)
