Ensemble, trouvons des traitements !
Nous suivre
Faire un don
Nous contacter
Haut

Nos résultats en 2018

En 2018, la Fondation Maladies Rares a financé 36 nouveaux projets d’excellence pour un investissement annuel direct dans la recherche sur les maladies rares de 1,3 millions d’euros
A cet investissement direct alloué aux meilleures équipes de recherche françaises au travers de 5 appels à projets lancés. Il faut ajouter également l’investissement sur le terrain par les 7 responsables régionaux de la Fondation qui accompagnent les chercheurs impliqués dans le développement de nouveaux candidats médicaments.

1 – SOUTENIR ET FINANCER  DES PROJETS DE RECHERCHE

Pour identifier la cause des maladies rares et aider au diagnostic

  • 2 appels à projets de séquençage à haut débit  // 24 projets financés sur 58 soumis

 Pour développer de nouveaux traitements

  • 1 appel à projets de criblage haut débit de molécules thérapeutiques // 3 projets financés sur 13 soumis
  • 1 appel à projets de recherche préclinique // 4 projets financé sur 15 soumis

 Pour améliorer le quotidien des malades

  • 1 appel à projets de recherche en sciences humaines et sociales sur les situations de handicap liées aux maladies rares de l’enfant et de l’adulte // 5 projets financés sur 44 projets soumis. 
  • Cet appel à projets bénéficie du soutien de la Caisse Nationale de Solidarité pour l’Autonomie (CNSA ). Cet appel à projet vise à augmenter les connaissances sur la spécificité et la complexité des situations de handicap en lien avec les maladies rares de l’enfant et de l’adulte, dans une perspective d’amélioration de la prise en charge et de l’accompagnement des personnes et de leur entourage dans tous les aspects de leur vie.

   LISTE DES 36 PROJETS SOUTENUS EN 2018

 

2- CONSEILLER ET ACCOMPAGNER LES EQUIPES DE RECHERCHE

L’équipe des 7 responsables régionaux de la Fondation Maladies Rares, est répartie sur tout le territoire français pour travailler au plus près des chercheurs et les conseiller dans le développement de leurs projets. 
La Fondation joue un rôle de trait d’union en favorisant la mise en lien des acteurs du domaine, chercheurs, cliniciens des centres experts maladies rares (centres de référence et filières) associations de malades.

35 nouvelles POCs (Proof of concept) identifiées
102 POCs accompagnées dans leur développement
15 mises en relation d’équipes de recherche académiques avec des industriels
1 accord de licence signé, 1 start-up en création

 

LE CLUB POC

En 2017, la Fondation Maladies Rares a mis en place un Club de valorisation de la recherche : le Club POC (Proof Of Concept) pour faciliter la mise en lien des équipes de recherche académique avec des partenaires industriels et accélérer ainsi le développement de candidats-médicaments dans les maladies rares. Dans ce cadre, la Fondation sélectionne dans un premier temps des projets académiques avec l’accord des chercheurs. Elle les présente aux industriels membres du Club avant d’organiser des rencontres entre tous les acteurs sous couvert d’accords de confidentialité.

3 ème et 4ème clubs lancés en juin et décembre 2018.
37 POCs présentées sur les 4 éditions du Club POC.
16 POCs ont reçu au total 22 manifestations d’intérêt de la part des industriels.  
1 accord de partenariat a été signé en avril 2018 entre la société Lysogène (membre du Club POC), le Dr Hervé Moine et la SATT Conectus Alsace. L’accord porte sur le développement d’un produit de thérapie génique destiné au traitement des patients atteints du syndrome de l’X Fragile.
Au total 15 partenaires adhérents dont 13 en 2018

Pour en savoir plus sur le Club POC

Pour en savoir plus sur les actions et résultats 2018 de la Fondation, téléchargez son rapport d’activité 2018

 

Fondation maladies rares

Documents et vidéos à télécharger

Fondation maladies rares

Découvrez le rapport d’activité 2018

  • La Fondation 22.07.2019

    La Fondation publie son rapport d’activité 2018

    Vous trouverez dans ce rapport, un descriptif des principales missions de la Fondation et des résultats qu’elle...

    En savoir plus
  • La Fondation 08.07.2019

    M. Yannis Hajji, Chargé de collecte de fonds et communication

    La Fondation est heureuse d’accueillir son nouveau Chargé de collecte de fonds et communication : M. Yannis Hajji...

    En savoir plus