MISSION 1 : DÉCRYPTER LES MALADIES RARES
Sélectionner et financer des projets de recherche
6 APPELS A PROJETS lancés (4 appels à projets dont les résultats sont connus en 2017 et 2 appels à projets dont les résultats seront annoncés en 2018).
34 PROJETS SOUTENUS
Pour aider au diagnostic
- 1 appel à projets de séquençage à haut débit // 15 projets financés sur 36 soumis
Pour développer de nouveaux traitements
- 1 appel à projets de création de modèles murins // 12 projets financés sur 29 soumis
- 1 appel à projets de recherche translationnelle & clinique conjoint GCS-Hugo // 3 projets financés sur 11 soumis
- 1 appel à projets de recherche préclinique : modèles expérimentaux // 4 projets financé sur 14 soumis
LISTE DES 41 PROJETS SOUTENUS EN 2017
Accompagner et conseiller les équipes de chercheurs
- 22 nouvelles preuves de principe thérapeutiques identifiées
- 6 mises en relation des équipes de recherche académiques avec des industriels
L’équipe des 7 responsables régionaux de la Fondation maladies rares, est répartie sur tout le territoire français pour travailler au plus près des chercheurs pour les conseiller dans le développement de leurs projets. L’accompagnement de la Fondation permet d’orienter les chercheurs du monde académique vers le développement de candidats-médicaments de plusieurs façons :
• Orientation vers un appel à projets de la Fondation ou vers d’autres organismes.
• Aide médico-réglementaire.
• Mise en lien avec différents prestataires en fonction des besoins identifiés : experts brevet/propriété Intellectuelle, CRO, chimistes, experts en formulation, …
• Mise en lien avec des industriels du médicament ou des fonds d’investissement pour valorisation des résultats de la recherche, notamment au travers du Club POC (Proof of Concept).
MISSION 2 : AMÉLIORER LE QUOTIDIEN DES PERSONNES MALADES
Sélectionner et financer des projets de recherche
1 APPEL A PROJETS
7 PROJETS SOUTENUS
- 1 appel à projets de recherche en sciences humaines et sociales sur les situations de handicap liées aux maladies rares de l’enfant et de l’adulte.
- 35 projets soumis
- 7 projets financés
Cet appel à projets bénéficie du soutien de la Caisse Nationale de Solidarité pour l’Autonomie (CNSA ) et de la Fondation d’entreprise du Groupe IRCEM. Cet appel à projet vise à augmenter les connaissances sur la spécificité et la complexité des situations de handicap en lien avec les maladies rares de l’enfant et de l’adulte, dans une perspective d’amélioration de la prise en charge et de l’accompagnement des personnes et de leur entourage dans tous les aspects de leur vie.
Accompagner et conseiller les équipes de chercheurs
Les 7 responsables régionaux de la Fondation stimulent et accompagnent sur le terrain le montage des projets de recherche en Sciences humaines et sociales en favorisant la mise en lien des chercheurs du domaine (psychologues, sociologues, etc.) avec les cliniciens des centres experts maladies rares (centres de référence, filières) et les associations de malades concernées. Le rôle de trait d’union de la Fondation entre acteurs du soin et de la recherche en Sciences humaines et sociales est aujourd’hui unanimement reconnu comme déterminant pour faire émerger de ces projets multidisciplinaires des solutions concrètes aux problèmes spécifiques que posent ces maladies rares dans la vie des enfants et des adultes concernés.
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En 2017, la Fondation a porté les Rencontres rare qui avait pour but de promouvoir en France une politique de santé et de recherche au service des personnes atteintes de maladies rares. Ce colloque a eu lieu en présence de Madame la Ministre des Solidarités et de la Santé, Agnes Buzyn et de Madame la Ministre de l’Enseignement supérieur, de la Recherche et de l’Innovation, Vidal, le 20 et 21 Novembre 2017.
Pour en savoir plus, rendez-vous sur le site du colloque : programme, vidéos des sessions, pdf des posters présentés, liste des intervenants, pdf des interventions.
