Monthly Archives décembre 2021

Pr Daniel Scherman, élu à l’ANP

Daniel Scherman, directeur de la Fondation Maladies Rares, a été élu à l’Académie Nationale de Pharmacie pour ses travaux sur les Maladies Rares.

Il a organisé un séance thématique spéciale dédiée aux maladies rares pour sensibiliser la communauté des pharmaciens au besoins spécifiques liés à ces maladies.

Découvrez l’équipe du Pr Canaud / RHU-COSY

La Fondation est partenaire du RHU-COSY (Cure Overgrowth Syndromes ), projet de 5 ans financé par l’Agence Nationale de la Recherche dans le cadre des programmes d’Investissement d’Avenir (PIA). C’est une initiative conjointe de 11 partenaires, qui inclut 2 hôpitaux (Necker – Enfants Malades AP HP et Hôpital Mère Enfant HCL)), 6 groupes de recherche (dont 2 Instituts Hospitalo-Universitaires (IHU), 3 partenaires industriels et une association de patients. Il combine toutes les compétences nécessaires pour proposer des outils innovants en physiopathologie, génétique, imagerie et réorganisation des soins.

Nous vous proposons d’ouvrir les portes du laboratoire pour découvrir le rôle des membres de l’équipe du Pr Guillaume Canaud au travers deux deux vidéos :

Clément Hoguin, Technician
Charles Bayard, Ingénieur d’étude
Lola Zerbib, Doctorant
Dr Quitterie Venot, PhD (Postdoc)

Pr Guillaume CANAUD – Principal Investigator
Dr Junna Yamaguchi – Phd
Rubina Cassaca – Scientific Project Manager

Pour en savoir plus : https://rhu-cosy.com

Eurordis Open Academy : consultez le nouveau site et les nouvelles formations

Via son Open Academy, EURORDIS vise à former des patients et des représentants de patients en leur procurant les connaissances nécessaires pour contribuer de la manière la plus optimale aux discussions sur les soins de santé, la recherche et le développement de nouveaux médicaments.

De nouvelles formations en ligne sont disponibles sur les thèmes suivants :

Pour plus d’informations : https://openacademy.eurordis.org/

AAP de l’AFM-Téléthon et la FMR

Vendredi 15 octobre, dans le cadre du Congrès RARE 2021, Laurence Tiennot-Herment, Présidente de l’AFM-Téléthon, a annoncé le lancement d’un appel à projets destiné aux Filières de Santé Maladies Rares. Son objectif : impulser des projets visant à faire la preuve de concepts thérapeutiques innovants pour des maladies rares sans traitement. Il sera financé par l’AFM-Téléthon et coordonné par la Fondation Maladies Rares.

Pour lire le Communiqué de Presse, cliquez ici.

Pour télécharger le texte de l’appel à projets, cliquez ici

Pour télécharger la lettre d’intention, cliquez ici
La lettre est à envoyer par mail : aap-bio@fondation-maladiesrares.com

Avant le 22 décembre 2021 à 17h (heure de Paris)
Avec l’objet de mail suivant : «AAP filières 2021 – Votre nom de famille »

AAP conjoint avec HPN-AM France

La Fondation et HPN-AM France soutiennent des projets de recherche en Santé ou en Sciences Humaines et Sociales sur l’hémoglobinurie paroxystique nocturne et l’aplasie médullaire idiopathique.

En raison des spécificités du domaine des maladies rares, l’Association HPN France – Aplasie Médullaire (HPN-AM France) et la Fondation Maladies Rares (FMR) ont convenu d’un partenariat afin de soutenir et de stimuler la recherche sur l’Hémoglobinurie Paroxystique Nocturne (HPN) et/oul’Aplasie Médullaire Idiopathique (AMI).

Cet appel vise à soutenir des programmes de recherche fondamentale ou clinique, innovants, sur les thématiques suivantes :

  1. Compréhension de l’origine de ces maladies : tout projet visant à définir les mécanismes mis en jeu dans la maladie et actionnables dans une optique de développement thérapeutique futur.
  2. Développement de prise(s) en charge thérapeutique(s) : tout projet visant à mettre au point et/ou à optimiser le soin de ces pathologies, avec un intérêt marqué pour la prise en charge de la réaction du greffon contre l’hôte (GVHD).
  3. Prise en compte et évaluation de la fatigue dans le parcours de vie et/ou de soin : tout projet de recherche en sciences humaines et sociales visant à évaluer l’impact de la fatigue sur la qualité de vie, avec un intérêt marqué pour la caractérisation de critères tels que la fatigabilité, la concentration, le taux d’attention…. en complément des critères physiologiques médicaux habituellement utilisés (anémie…).

Téléchargez le dossier de candidature : https://fondation-maladiesrares.org/wp-content/uploads/2021/11/HPN-AAP-2021-Formulaire.pdf,
A remplir en anglais, et à envoyer par mail :

Le texte complet de l’appel à projets est : https://fondation-maladiesrares.org/wp-content/uploads/2021/11/HPN-AAP-2021-Texte.pdf

AAP conjoint de la Fondation et HPN-AM France

La Fondation et HPN-AM France soutiennent des projets de recherche en Santé ou en Sciences Humaines et Sociales sur l’hémoglobinurie paroxystique nocturne et l’aplasie médullaire idiopathique.

En raison des spécificités du domaine des maladies rares, l’Association HPN France – Aplasie Médullaire (HPN-AM France) et la Fondation Maladies Rares (FMR) ont convenu d’un partenariat afin de soutenir et de stimuler la recherche sur l’Hémoglobinurie Paroxystique Nocturne (HPN) et/oul’Aplasie Médullaire Idiopathique (AMI).

Cet appel vise à soutenir des programmes de recherche fondamentale ou clinique, innovants, sur les thématiques suivantes :

  1. Compréhension de l’origine de ces maladies : tout projet visant à définir les mécanismes mis en jeu dans la maladie et actionnables dans une optique de développement thérapeutique futur.
  2. Développement de prise(s) en charge thérapeutique(s) : tout projet visant à mettre au point et/ou à optimiser le soin de ces pathologies, avec un intérêt marqué pour la prise en charge de la réaction du greffon contre l’hôte (GVHD).
  3. Prise en compte et évaluation de la fatigue dans le parcours de vie et/ou de soin : tout projet de recherche en sciences humaines et sociales visant à évaluer l’impact de la fatigue sur la qualité de vie, avec un intérêt marqué pour la caractérisation de critères tels que la fatigabilité, la concentration, le taux d’attention…. en complément des critères physiologiques médicaux habituellement utilisés (anémie…).

Téléchargez le dossier de candidature : https://fondation-maladiesrares.org/wp-content/uploads/2021/11/HPN-AAP-2021-Formulaire.pdf,
A remplir en anglais, et à envoyer par mail :

Le texte complet de l’appel à projets est : https://fondation-maladiesrares.org/wp-content/uploads/2021/11/HPN-AAP-2021-Texte.pdf

Information Webinar

Following the successful implementation of three Joint Transnational Calls since 2019, EJP RD is glad to announce the upcoming launch on December 14th of the fourth EJP RD Joint Transnational Call (JTC) 2022, aimed at funding multilateral research projects on rare diseases under the EJP-COFUND action.

The aim of the call is to enable scientists in different countries to build an effective collaboration on a common interdisciplinary research project, with the call topic being “Development of new analytic tools and pathways to accelerate diagnosis and facilitate diagnostic monitoring of rare diseases.”

The EJP RD Joint Transnational Call 2022 Information Webinar will provide you general information on the call (scientific goals, administrative aspects) and will answer your question on this call.

The webinar will take place online on December 16th 2021, from 14.00 – 15.30 CET.

More information about JTC 2022: https://www.ejprarediseases.org/joint-transnational-call-2022/

Registration (mandatory) for the information webinar: https://forms.office.com/r/P7cYnbLLYG

UTMB 2022 | Equipe solidaire

Nous sommes très fiers de vous présenter la liste des 26 coureurs de notre équipe solidaire 2022 Ultra Trail du Mont Blanc – UTMB
Nous les remercions pour leur confiance et soutien et nous serons là pour les encourager !
Nous remercions également ceux qui n’ont pas pu nous rejoindre. Le nombre de coureurs est limité par association pour une plus juste répartition et c’est normal aussi.
#jedefielesmaladiesrares

CCC 💚
Martin WHISSELL
Pierre-Yves STOPIN
Marc CALLOT
Karel DEWAELE
Peter HODGETTS
David OLIVEIRA
Jean-Philippe GROSMAITRE
OCC 🧡
Arthur MORONVAL
Pierre- Alexandre VIGUIER
Virginie LAUWERS
Etienne ACHARD
UTMB ❤️
Emilio VELLANDI
Julien COINDET
Cédric ROUX
Peggie PAPA
Gilles MACCARINI
Patrick FOURNIOLS
Ludovic LAUWERS
Johann MONROLIN
Mehdi HABBARI
Christophe REGNIER
Paul ARNOULD
Clement GUIBERT
Sébastien DOS SANTOS
Stéphane JAOUEN
Guillaume ANDEOL

Podcast TAMDEM

La Fondation Maladies Rares avec la participation et le soutien de Sanofi Genzyme vous présentent un podcast sur les étapes de développement d’un médicament, de sa création dans un laboratoire académique à sa mise sur le marché par un industriel.
Les 5 épisodes seront diffusés tous les mois avec une première diffusion le 17 janvier 2022.

Pour en savoir plus et découvrir les intervenants : https://evenements-fondation-maladiesrares.org/event/podcast-tandem/