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Aspects médico-réglementaires

Le but de la recherche est de trouver un candidat-médicament actif sur une cible dans une pathologie donnée. Le développement de ce candidat-médicament au médicament passe ensuite par plusieurs étapes :

– Production de la molécule sélectionnée

– Etudes précliniques in vitro/in vivo

  • Pharmacologie, pharmacocinétique, toxicologie

– Essais cliniques chez l’homme

  • Phase 1: Etude de la tolérance (dose unique/doses répétées) et du devenir du médicament dans l’organisme
  • Phase 2: Détermination de la dose optimale en terme d’efficacité et de tolérance
  • Phase 3: Evaluation du rapport bénéfice/risque du médicament dans l’indication ciblée avant dépôt du dossier d’AMM
  • Phase 4: Etudes réalisées post AMM après la mise sur le marché

Toutes ces étapes de production, d’études précliniques et cliniques s’effectuent dans le respect des bonnes pratiques de fabrication, des bonnes pratiques de laboratoire et des bonnes pratiques cliniques. Elles sont encadrées par des réglementations strictes et complexes.

 

maladies rares

Les mêmes procédures d’évaluation s’appliquent aux médicaments orphelins destinés au traitement des maladies rares.
Face à la difficulté de développer et de commercialiser des produits destinés à un nombre restreint de patients, une réglementation européenne spécifique (Règlement CE N° 141/2000) a été adoptée pour promouvoir la recherche et améliorer l’accès au traitement.

 

LA DÉSIGNATION DE MÉDICAMENT ORPHELIN (DMO)

 

La Fondation peut vous aider à :

  • Evaluer la pertinence de déposer un dossier au stade de développement actuel
  • Trouver des prestataires spécialistes des affaires réglementaires
  • Etablir une relation avec les agences règlementaires

Pour accéder au marché, le médicament orphelin doit valider 2 étapes.

 

1. La première étape est l’octroi d’une désignation de médicament orphelin

Cette désignation est faite par un comité ad hoc créé au sein de l’EMA : le COMP (Comité des Médicaments Orphelins) selon des critères bien précis.

Attention, la désignation orpheline n’équivaut pas à une AMM (Autorisation de Mise sur le Marché)

 

2.La deuxième étape est donc l’octroi d’une AMM par voie centralisée.

  • La procédure de désignation orpheline

C’est une procédure gratuite qui peut être demandée (et obtenue) par un individu ou une entreprise à tout moment du développement du candidat-médicament (préclinique et/ou clinique)

Le COMP émet une opinion en 60 à 90 jours maximum qu’il transmet à la Commission Européenne (CE) qui rend la décision finale en 30 jours.

 

 

 

Source : MPA (pour Medical Products Agency)

 

  • Critères de désignation orpheline

Un médicament est désigné comme orphelin selon 3 critères :

– Gravité de l‘affection entraînant une menace pour la vie ou une invalidité chronique

– Prévalence (≤ 5/10,000)

– Existence ou non de méthodes alternatives de diagnostic/prévention/traitement (avec la nécessité de démontrer un bénéfice notable s’il en existe)

 

orphan2

Source : MPA (pour Medical Products Agency)

 

NB : Ces critères doivent toujours être valides au moment de l’examen de la demande d’AMM qui peut être faite plusieurs années plus tard. En effet, la désignation sera retirée s’il est établi avant l’octroi de l’AMM que les critères de désignation ne sont plus remplis.

 

  • Mesures d’incitation

La désignation de médicament orphelin est une décision de la Commission qui donne droit à des mesures d’incitation qui sont :

Assistance protocolaire
Cette assistance peut concerner l’optimisation du dossier concernant le développement, la rédaction des protocoles cliniques, ou encore une assistance plus réglementaire dans le but de maximiser la satisfaction aux exigences réglementaires.

Réductions/exonérations de redevance

Exclusivité commerciale de 10 ans
A noter que cette exclusivité peut être augmentée de 2 ans s’il y a un Plan d’Investigation Pédiatrique (PIP) terminé.

 

LE DÉVELOPPEMENT CLINIQUE

 

La Fondation peut vous aider dans la mise en lien avec des prestataires ad hoc :

– Cabinets de conseil en affaires médico-réglementaires,

– Prestataires dans le développement et fabrication de candidats médicaments (CMO),

– Prestataires de service dans la recherche clinique (CRO)

 

 

Fondation maladies rares

Documents et vidéos à télécharger

Fondation maladies rares

Rapport
d’activité
2015

La réglementation européenne spécifique (Règlement CE N° 141/2000) confère aux médicaments orphelins une voie d’accès au marché privilégiée qui repose sur une procédure de désignation de médicament orphelin donnant accès à des mesures d’incitations dont :

  • une assistance protocolaire
  • des réductions/exonérations de redevance
  • une exclusivité commerciale de 10 ans

 

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