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Notre genèse

La Fondation maladies rares a été créée dans le cadre du 2ème Plan National Maladies Rares 2011-2016 par décret du ministère de l’Enseignement supérieur et de la recherche le 7 février 2012.

Elle est née de la volonté conjointe de tous les acteurs impliqués dans la recherche et la prise en charge des maladies rares, et plus particulièrement ses 5 membres fondateurs : l’AFM-Téléthon, l’Alliance Maladies Rares, l’Inserm, la Conférence des Directeurs Généraux de Centres Hospitaliers Universitaires et la Conférence des Présidents d’Université.

maladies rares

Il s’agit d’un modèle unique de coopération scientifique autour de tous les segments de la recherche sur les maladies rares avec pour mission de fédérer les compétences et de créer des synergies favorisant l’émergence de nouvelles thérapeutiques au bénéfice des personnes malades.

Nos 5 membres fondateurs

AFM-Téléthon
L'AFM-Téléthon

impulse et porte le combat contre les maladies rares depuis de nombreuses années, grâce à la mobilisation exceptionnelle du Téléthon.

De la reconnaissance des maladies rares comme enjeu de santé publique à l’émergence de thérapeutiques innovantes, l’AFM-Téléthon a joué et continue de jouer un rôle majeur.

Pour guérir, nous devons mener une stratégie et une action collectives. Agir collectivement pour faire avancer plus vite le combat contre l’ensemble des maladies rares, c’est la stratégie que défend notre association depuis toujours. C’est pour cela que nous avons été moteur pour qu’une politique publique nationale émerge mais aussi pour que les maladies rares aient « leur » fondation. La Fondation maladies rares est l’un des outils indispensables pour que ces maladies restent et demeurent une priorité de santé publique. Cette stratégie collective est, en effet, la seule à même de nous permettre d’atteindre notre objectif : guérir ! Aujourd’hui, de nouvelles voies thérapeutiques émergent, les essais cliniques se multiplient et des premiers médicaments sortent des laboratoires. Plus que jamais, le combat collectif doit se poursuivre. Il y a urgence : plus de 90% des maladies rares sont sans traitement curatif.

Laurence Tiennot-Herment, Présidente de l’AFM-Téléthon
L'Alliance Maladies Rares

créée en 2000, est une association reconnue d’utilité publique qui rassemble et fédère aujourd’hui plus de 200 associations de malades. Porte-parole des personnes atteintes de maladies rares en France, l’Alliance Maladies Rares a pour ambition de contribuer à faire connaître les spécificités propres aux maladies rares.

Depuis sa création, l’Alliance Maladies Rares, collectif de 210 associations, n’a jamais cessé de promouvoir la recherche, synonyme d’espoir de guérison. L’Alliance s’est donc associée tout naturellement à la création de la Fondation maladies rares en 2012 et en est devenue membre fondateur.
Présent au Conseil d’administration, cœur de la gouvernance de la Fondation, j’ai pour rôle de faire entendre la voix des associations de malades dans la recherche. En complément, je suis ravi que l’Alliance ait intégré en 2015 le conseil scientifique de la Fondation. Ensemble contre les maladies rares ! »

Alain Donnart, Président de l’Alliance Maladies Rares
L’Institut national de la santé et de la recherche médicale (Inserm)

est un établissement public à caractère scientifique et technologique, placé sous la double tutelle des Ministères en charge de l’Enseignement Supérieur et de la Recherche, et de la Santé. L’Inserm est très fortement impliqué dans la recherche sur les maladies rares, en soutenant la recherche fondamentale autant que la recherche clinique via l’implication d’une centaine d’équipes de chercheurs en France.

La Conférence des Directeurs Généraux de Centres Hospitaliers Universitaires (CHU)

est l’Assemblée des Directeurs Généraux dont le rôle est d’intervenir pour améliorer le service rendu au malade et le fonctionnement des CHU. Son implication dans la Fondation maladies rares à travers le positionnement de huit CHU en lien avec les Universités correspondantes, contribue largement au développement des missions fédératrices portées par la Fondation maladies rares.

Les missions de soin et de recherche des CHU se superposent étroitement avec les objectifs de la Fondation maladies rares et c’est donc tout naturellement que la Conférence des Directeurs Généraux de CHU appuie en en tant que membre fondateur, les actions de la Fondation maladies rares. Forte de ses 4 ans d’existence, la Fondation a tenu ses promesses avec d’excellents résultats pour accélérer la recherche. Aujourd’hui, elle mène un travail reconnu comme indispensable dans nos CHU pour rapprocher les chercheurs cliniciens et les fondamentalistes, en coordonnant les actions de recherche et en contribuant au financement de projets d’excellence.

M. Philippe VIGOUROUX, Directeur général du CHU de Bordeaux - Vice Président de la Conférence des Directeurs Généraux de CHU
La Conférence des Présidents d’Université (CPU)

rassemble les dirigeants des universités, des instituts nationaux polytechniques, des écoles normales supérieures, de grands établissements, et des pôles de recherche et d’enseignement supérieur, comptabilisant au total 122 membres. Depuis 40 ans, elle représente et défend les intérêts des établissements qu’elle regroupe.

La recherche sur les maladies rares prend chaque jour plus d’importance, d’abord au bénéfice des malades, mais aussi parce que les résultats ont des conséquences scientifiques qui dépassent largement le cadre initial.

La structure de la Fondation permet d’aller plus vite et plus loin vers cet objectif partagé :

  • par une organisation réactive qui permet de dépasser les limites des structures classiques,
  • par le respect de la plus haute exigence scientifique,
  • en associant tous les acteurs et en leur permettant de combiner leurs forces vers ce but partagé.

Les universités, acteurs-clés de la recherche et de la formation, entendent y jouer un rôle majeur. Conscientes de leurs responsabilités au croisement de la recherche, de la formation et du soin, elles sont pleinement engagées dans cette dynamique.

Alain Beretz, Président de l'université de Strasbourg
Fondation maladies rares

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Fondation maladies rares

Rapport
d’activité
2015

Le rôle de la Fondation

La Fondation maladies rares est un accélérateur de projets, un facilitateur de partenariats, fédérateur dans le domaine des maladies rares pour aider au diagnostic,
développer de nouveaux traitements et améliorer le parcours de vie des personnes malades.

  • La Fondation 24.02.2017

    ITW : La Fondation maladies rares

    « La Fondation maladies rares sur tous les fronts », interview de Ludovic Dupont, Directeur adjoint, Fondation maladies rares par...

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  • La Fondation 21.02.2017

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