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Nos résultats en 2016

En 2016, La Fondation maladies rares a financé 45 nouveaux projets d’excellence pour un investissement annuel direct dans la recherche sur les maladies rares de 1,2 millions d’euros.

 

  LISTE DES 45 PROJETS SOUTENUS EN 2016

 

MISSION 1 : DÉCRYPTER LES MALADIES RARES

Sélectionner et financer des projets de recherche

6 APPELS A PROJETS lancés (4 appels à projets dont les résultats sont connus en 2016 et 2 appels à projets dont les résultats seront annoncés en 2017).
42 PROJETS SOUTENUS

Pour aider au diagnostic

  • 2 appels à projets de GenOmics : séquençage à haut débit // 29 projets financés sur 69 soumis

 Pour développer de nouveaux traitements

  • 1 appel à projets de développement de modèles animaux // 9 projets financés sur 14 soumis
  • 1 appel à projets de criblage de molécules à potentiel thérapeutique // 4 projets financés sur 11 soumis

 

Faciliter l’accès aux technologies innovantes

15 PLATEFORMES TECHNOLOGIQUES PARTENAIRES AU BÉNÉFICE DE L’EXCELLENCE SCIENTIFIQUE.

Séquençage à haut débit

  • Institut de Génomique / Centre National de Génotypage, CEA, Evry.
  • Génomique Imagine – Institut des maladies génétiques, Paris.
  • Biopuces et Séquençage, IGBMC Strasbourg.
  • Integragen, Evry.
  • Biogenouest Génomique, Nantes.
  • Eurofins Genomics, Aarhus, Danemark.

Création de modèles animaux

  • Infrastructure Phenomin : Institut Clinique de la Souris, Strasbourg.
  • Infrastructure Phenomin : CIPHE (Centre d’ImmunoPHEnogenomics), Marseille.
  • Infrastructure nationale TEFOR (Transgenèse Rat et Immunophénomique TRIP) : AMAGEN (Animaux Modèles Aquatiques et GENétique), Gif-sur-Yvette.
  • Infrastructure nationale TEFOR : TRANSGENESIS, Nantes.
  • Centre de Ressources Biologiques (CRB) Xénopes, Rennes.
  • Institut de Génomique / Centre National de Génotypage, CEA, Evry

Criblage à haut débit de molécules à potentiel thérapeutique

  • Plateforme de Chimie Biologie Intégrative de Strasbourg (PCBIS), UMS 3286 CNRS-UdS.
  • Plateforme de Criblage pour des Molécules Bio-Actives (CMBA), CEA Grenoble.
  • Plateforme de Criblage à haut débit et chimie combinatoire, CEA Saclay.
  • Plateforme ARIADNE, U1177, Institut Pasteur, Lille.

 

Accompagner et conseiller les équipes de chercheurs

  • 18 nouvelles preuves de principe thérapeutiques identifiées
  • 6 mises en relation des équipes de recherche académiques avec des industriels

 

L’équipe des 7 responsables régionaux de la Fondation maladies rares, répartie sur tout le territoire français, travaille au plus près des chercheurs pour les conseiller dans le développement de leur projet. Cette équipe terrain accompagne aujourd’hui 71 preuves de principe thérapeutiques à tous les stades de leur développement. Leur domaine d’intervention couvre le champ de la recherche translationnelle et vise à rassembler les expertises nécessaires à la continuité entre recherche fondamentale et recherche clinique.
En 2016, la Fondation maladies rares a mené une réflexion approfondie pour mieux structurer sa démarche d’accompagnement sur le terrain du développement des preuves de principe thérapeutiques et pour mieux valoriser ces découvertes scientifiques auprès du monde industriel. Cette réflexion a abouti à la création d’un Club de valorisation des preuves de principe thérapeutiques réunissant équipes de recherche académiques et acteurs industriels. Action concrète de la Fondation pour favoriser les partenariats public-privé, ce Club verra le jour en 2017.

 

 

MISSION 2 : AMÉLIORER LE QUOTIDIEN DES PERSONNES MALADES

 

Sélectionner et financer des projets de recherche

1 APPEL A PROJETS
3 PROJETS SOUTENUS

  • 1 appel à projets de recherche en sciences humaines et sociales sur les situations de handicap liées aux maladies rares de l’enfant et de l’adulte.
  • 20 projets soumis
  • 2 comités réunis et 29 experts mobilisés pour participer au processus d’évaluation des 20 projets soumis

Cet appel à projets bénéficie du soutien de la Caisse Nationale de Solidarité pour l’Autonomie (CNSA ) et de la Fondation d’entreprise du Groupe IRCEM. Cet appel à projet vise à augmenter les connaissances sur la spécificité et la complexité des situations de handicap en lien avec les maladies rares de l’enfant et de l’adulte, dans une perspective d’amélioration de la prise en charge et de l’accompagnement des personnes et de leur entourage dans tous les aspects de leur vie.


Accompagner et conseiller les équipes de chercheurs

Les 7 responsables régionaux de la Fondation stimulent et accompagnent sur le terrain le montage des projets de recherche en Sciences humaines et sociales en favorisant la mise en lien des chercheurs du domaine (psychologues, sociologues, etc.) avec les cliniciens des centres experts maladies rares (centres de référence, filières) et les associations de malades concernées. Le rôle de trait d’union de la Fondation entre acteurs du soin et de la recherche en Sciences humaines et sociales est aujourd’hui unanimement reconnu comme déterminant pour faire émerger de ces projets multidisciplinaires des solutions concrètes aux problèmes spécifiques que posent ces maladies rares dans la vie des enfants et des adultes concernés.

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En 2016, la Fondation a organisé le premier colloque de recherche en Sciences humaines et sociales dans le contexte des maladies rares pour valoriser les résultats obtenus lors de nos appels à projets en sciences humaines et sociales et faciliter le partage d’expérience. Ce premier colloque a eu lieu le 20 octobre 2016 au Collège de France, Paris 5ème.
Pour en savoir plus, rendez-vous sur le site du colloque : programme, vidéos des sessions, pdf des posters présentés, liste des intervenants, pdf des interventions.

Fondation maladies rares

Documents et vidéos à télécharger

Fondation maladies rares

Découvrez le rapport d’activité 2016

  • La Fondation 27.02.2018

    #6 – Vidéo « Vivre avec une maladie rare »

    Nous vous proposons de visualiser « Vivre avec une maladie rare », le nouveau film pédagogique d’une série intitulée « 1 min pour comprendre »....

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  • La Fondation 21.02.2018

    #1- Video « What is a rare disease ? »

    Nous vous proposons la version anglaise « What is a rare disease ? », de notre première vidéo pédagogique d’une série intitulée « 1 min...

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